陕西治疗白癜风医院 https://m-mip.39.net/czk/mipso_4292731.html日前，为满足海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）患者诊疗需求，加强临床急需进口药品（以下简称“特许药品”）带离先行区医疗机构使用的管理，海南省药监局、海南省卫健委联合印发了《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离使用管理办法》，进一步优化特许药品带离使用的审批和监管规定。
根据管理办法规定，特许药品带离使用（以下简称“带药离院”）范围进一步扩大，带药数量也进一步增加。按照最新的规定，乐城先行区医疗机构患者离院时，根据患者继续使用特许药品的实际情况，可将仅供自用、合理量的口服、外用、皮下注射的特许药品带离医疗机构使用。外用药品适用于眼用、鼻用、耳用、皮肤外用等情形。皮下注射药品仅适用于医疗机构经充分评估，认为使用风险程度可控、用于慢性病治疗、可自行操作完成的情形。带药离院的数量应该参考医疗机构处方管理规定。根据患者诊疗需要，带药离院量原则上不超过4周；病情稳定、药品不良反应较轻的慢性病患者，带药离院量可适当延长，但应限于12周内。
博鳌乐城罕见病临床医学中心在博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许政策支持下，以专业、高效的运营服务，与世界同步的速度，把国外已上市、国内未上市的药械引进乐城，供临床专家诊治使用，为有需求的患者提供多一个选择机会。
在此新规发布后，博鳌乐城罕见病临床医学中心有多个病种所涉及的药物将符合新规要求，满足不同疾病群体患者的用药需求，为患者的治疗带来极大便利。今天，我们为大家简单盘点一下这几种疾病及适用的药物情况，方便大家了解。
1.角膜胱氨酸晶体沉积：CYSTADROPS滴眼液（外用滴眼）
CYSTADROPS是一种胱氨酸消耗剂，年1月18日获得欧洲药品管理局(EMA)批准，适用于治疗成人和2岁以上儿童胱氨酸病患者的角膜胱氨酸晶体沉积。年8月19日美国FDA获批，用于治疗成人和儿童胱氨酸贮积症患者的角膜胱氨酸晶体沉积。
胱氨酸贮积症是由编码溶酶体上胱氨酸转运蛋白的CTNS基因突变引起，导致溶酶体内胱氨酸贮积。有缺陷的胱氨酸转运蛋白不能将胱氨酸从溶酶体输出到细胞质中，导致晶体的形成。因胱氨酸转运蛋白全身都有表达，该病表现为多器官受累的全身性疾病，其中肾脏最易受累。肾外表现包括眼睛、甲状腺、胰腺、性腺、肌肉、骨骼和中枢神经系统。
眼科表现从眼角膜胱氨酸晶体沉积到色素性视网膜病变。随着年龄的增长，越来越严重的眼部并发症已被报道。畏光症是患者的突出症状。
2.自身炎症性疾病：Kineret（Anakinra）阿那白滞素（皮下注射）
Kineret（Anakinra）为一种白介素抑制剂，是一种重组非糖基化人IL-1Ra，与天然人IL-1Ra相同,可通过竞争性抑制其与白介素-I型受体的结合而控制活动性炎症，进而强效阻断炎性细胞因子IL-1（IL-1α和IL-1β）的生物活性。自20世纪90年代早期Anakinra首次用于公司申办的临床试验以来，以及在西方国家大约20年的上市后用药经验中，其安全性已得到充分证实。目前，该药物主要用于自身炎症性疾病，包括：
冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）：
CAPS为一种超罕见的单基因系统性自身炎症性疾病，患病率约为1:。CAPS患者表现为发热、荨麻疹、关节痛和急性期反应物升高的炎症发作。有3种临床表型分别为FCAS（家族性冷自身炎症反应综合征），MWS（Muckle-Wells综合征），NOMID(新生儿发病的多系统炎症性疾病)/CINCA（慢性婴儿神经皮肤关节综合征）。
家族性地中海热（FMF）：
家族性地中海热（FMF）为一种罕见但也是最常见的遗传性周期性发热综合征。FMF典型的临床表现包括：反复发热并伴有腹痛、胸痛和关节痛。FMF最严重且可能危及生命的并发症为继发性淀粉样变性，表现为不溶性蛋白在各种器官和组织中沉积。
Still病：（成人Still病（AOSD）和幼年特发性关节炎（SJIA））
Still病为一种罕见的全身性炎症性疾病，临床表现包括发热、关节炎、典型的一过性皮疹、淋巴结病、肝脾肿大（包括肝酶升高）、浆膜炎（胸膜炎和心包炎）和实验室表现，例如：ESR、CRP、血小板和中性粒细胞计数升高。
白介素1受体拮抗剂缺乏症(DIRA)
DIRA是由IL1RN基因的遗传突变引起的一种超罕见的自身免疫性疾病，导致编码白介素1受体拮抗剂（IL-1Ra）蛋白的基因异常。在DIRA患者中，IL-1Ra的缺乏会导致作用异常IL-1信号转导，累及皮肤和骨骼，并导致发生威胁生命的全身性炎症。
3.免疫缺陷病和血液系统疾病：HIZENTRA（皮下注射）
HIZENTRA是一种皮下免疫球蛋白（人体）（IGSC），用于治疗成人和2岁及以上儿童原发性免疫缺陷（PI）。成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的维持治疗。
根据欧洲药品管理局(EMA)的批准，该药适用于：
1.成人、儿童和青少年(0-18岁)的替代疗法
/p>
抗体产生受损导致的原发性免疫缺陷综合征；
慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的低丙种球蛋白血症和复发性细菌感染，这些患者中预防性抗生素治疗无效或禁忌；
多发性骨髓瘤(MM)患者低丙种球蛋白血症和复发性细菌感染；
异基因造血干细胞移植(HSCT)前后的低丙球蛋白血症。
2.成人、儿童和青少年(0-18岁)的免疫调节治疗/p>
在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者中，用于IVIG治疗稳定后的维持治疗。
在新的“带药离园”政策支持下，以上几种药物将极大便利患者的日常治疗，对患者接受持续性的药物治疗提供有利保障。我们期待更多患者用上创新药物，在新政策的护佑下，获得更好的诊疗和生活质量水平。
关于博鳌乐城罕见病临床医学中心：
博鳌乐城罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。
转载自:乐城先行区管理局发布
审批编号：
